又一“全球首款”罕见病新药在中国获批。

　　3月31日，比利时药企优时比宣布自研生物制剂——罗泽利昔珠单抗注射液获得中国国家药品监督管理局批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体或肌肉特异性受体酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。

　　资料显示，重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，在中国的年发病率为0.68/10万，85%为全身型重症肌无力，其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%和8%。

　　其中，MuSK阳性患者30岁和50岁左右呈现发病双峰，往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险，但该群体缺乏正式获批的靶向治疗药物。实际上，在Rystiggo于2023年在美国获批前，全身型重症肌无力患者有4种不同的治疗方法，均仅用于治疗抗AChR阳性的患者。

　　作为全球首个且唯一同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体拮抗剂，优迪革在中国获批，突破了国内MuSK阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境。

　　不过，罕见病药物的定价普遍昂贵。根据优时比官网，Rystiggo在美国每毫升定价超过3000美元。不过，符合条件的商业保险患者可以获得自付费用帮助；符合患者援助计划条件的患者可以免费接受Rystiggo长达12个月的治疗。