辉大基因前CEO陆英明曾在2025年5月的一次行业会议上透露，首位接受低剂量治疗的男孩体内仅检测到微量目标蛋白，公司后续将给药剂量升级至每公斤体重约100万亿个病毒颗粒。这一剂量水平在业内被认为是可能引发严重副作用的高风险剂量。陆英明在后续中承认，这样的剂量已知可能有严重副作用。他在推动公司完整公开事故详情未果后，于去年从辉大基因离职。辉大基因另一位美国高管，时任首席技术官的TJ Cradick也称其在公司决定使用高剂量之前就已离职。

　　值得注意的是，这起发生在一年多前的事件，直至曝光后才被广泛关注。该案例反映出国内部分临床研究，尤其是IIT，在透明度方面仍然有所欠缺。肖啸指出，“发生致命性不良反应后，研究团队不仅有必要向监管机构及时报告，也有必要向患者群体和社会公众披露基本情况。公开不是为了否定创新，而是为了给后续临床研究提供经验教训，避免其他团队重蹈覆辙。”

　　曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚向

　　肖啸认为，基因治疗所导致的严重免疫反应，并非完全没有预警和干预手段。如果相关研究者认真总结国内外基因治疗研究的经验，并关注该领域曾经发生的致命性不良反应，理论上应当能够更早识别相关风险，进而大大降低患者的[*][*]风险。

　　肖啸进一步指出，近来曝光的两起基因

　　业内有观点认为，IIT试验暴露出的一些问题，正在对中国生物医药产业的国际声誉构成潜在威胁。近年来，中国IIT产出的临床数据一度备受海外大型药企和投资机构的关注，也促成了很多非常成功的合作及投资案例。但肖啸担忧，这些负面事件发生后，跨国药企和海外投资者可能会更加谨慎地审视中国基因治疗IIT临床试验的合规性及数据质量，这可能会对未来的跨境投融资与合作产生不利影响。

　　事实上，监管层面已注意到IIT试验中存在的风险。2025年10月，国务院公布了，并于2026年5月1日起施行。对医院研究者及医院与企业合作发起的临床研究提出了更加严格的监管要求。肖啸认为，此次两起[*][*]事件均发生在出台之前。的实施，有望进一步规范并促进国内前沿领域的临床研究。